Sarepta扩大基因疗法 要治大多数DMD男童

这个疗法，微营养不良基因疗法（microdystrophiny gene therapy）由法国非盈利研发机构，Genethon开发。

Sarepta疗法公司近日宣布与Genethon合作，共同开发这种基因疗法。

这是Sarepta公司今年宣布的第二个DMD基因治疗协议。这个与Genethon的合作，有望治疗更多的患有DMD的男孩子。

根据这个最新的合作协议，Genethon将负责早期的研发工作，Sarepta将与其共同开发，并在美国市场享有独家上市销售的权利。财务细节没有公开披露。

Sarepta去年获得美国食品药品管理局FDA的批准，上市了首个DMD治疗新药，Exondys51。

这个药，eteplirsen的获批颇具争议。因为它只治疗具有外显子51跳跃，大约占所有DMD患者的13%。

这个最新的合作希望能产生一种基因疗法，治疗大多数，如果不是全部的DMD患者。

DMD是一种罕见遗传基因疾病，每3600名新生男婴中就有一例发生。

微营养不良基因疗法目前处于研发的初期阶段，临床1期/2a期试验计划将在年底开始。并将在全国儿童医院（Nationwide Children‘s Hospital）实施。

今年一月，Sarepta公司与全国儿童医院签约了独家许可协议，开发Galgt2基因治疗DMD。

这个基因最初由研究员Paul Martin研发，旨在找到发现一种替代基因（Surrogate gene），能够产生与肌营养不良蛋白基因同样的功能，即使在肌营养不良蛋白不存在的情况下，也可以产生能正常发挥功能的肌肉细胞。

“这个合作伙伴关系汇集了我们在DMD药物开发方面所积累的经验，以及Genethon在罕见疾病基因治疗方面的专门知识。凭借他们的知识，大型基础设施和最先进的制造能力，我们期待与Genethon合作，推动DMD的下一代的治疗方法。”即将离任的Sarepta首先执行官Ed Kaye在一份声明中表示。

“基于微营养不良蛋白的基因治疗有希望应用于大多数DMD患者。为了加快治疗的发展，我们非常高兴与Sarepta Therapeutics合作，” Genethon首席执行官Frederic Revah表示说。

原文链接：

http://www.fiercebiotech.com/biotech/sarepta-signs-another-duchenne-gene-therapy-pact-as-it-aims-for-wider-treatment

DMD治疗的最新报道：

SMA和罕见病相关报道：

其他DMD相关报道：

健点子近期文章：

---

健康追求无止境 点子分享有捷径

健点子ihealth每天清晨带给你一手资讯。

投稿和合作请直接回复或留言。欢迎个人转载分享。其它公众号转载请取得授权并注明出处和作者。